AVTX-803（L-Fucose） Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đã kết thúc và dự kiến sẽ được phê duyệt vào năm 2027.
Apr 24, 2026
Để lại lời nhắn
一,Tổng quan(LAD-II / SLC35C1-CDG)
Bệnh di truyền lặn hiếm gặp trên nhiễm sắc thể thường gây ra do đột biến gen SLC35C1, dẫn đến thiếu hụt chất vận chuyển fucose GDP-. Các biểu hiện cốt lõi: nhiễm khuẩn tái phát, chậm phát triển nghiêm trọng, kiểu hình Bombay; chỉ có 30-40 trường hợp được xác nhận trên toàn thế giới, phổ biến hơn ở các gia đình có quan hệ huyết thống ở Trung Đông và Bắc Phi.
2,Tiến bộ mới nhất của AVTX-803 (loại thuốc mới duy nhất đang được phát triển theo LAD-II)
1. Giai đoạn lâm sàng và dữ liệu (đầu năm 2026)
Thử nghiệm then chốt giai đoạn III (NCT05462587) đã hoàn tất tuyển sinh (4 bệnh nhân toàn cầu) với liều uống 1400-1700mg/kg/ngày. Biểu hiện sLeX tiến gần đến mức bình thường, tần suất lây nhiễm giảm, các chỉ số phát triển được cải thiện và kiểu hình Bombay giảm bớt; Dữ liệu 1{7}}năm từ thử nghiệm kéo dài dài hạn (NCT05754450) chỉ cho thấy đầy hơi và tiêu chảy nhẹ, không có tổn thương gan/thận nghiêm trọng và độ an toàn lâu dài có thể kiểm soát được.
2. Triển vọng pháp lý và niêm yết
Được cấp chỉ định thuốc mồ côi của FDA, chỉ định bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định theo dõi nhanh; Giai đoạn III đã hoàn thành, NDA dự kiến sẽ được đệ trình vào cuối năm 2026-đầu năm 2027 và dự kiến phê duyệt vào giữa năm 2027 (liệu pháp tiêu chuẩn đầu tiên trên thế giới cho LAD-II).
3. Khả năng tiếp cận
Chỉ dành cho trẻ em đã được xác nhận tại Hoa Kỳ thông qua các thử nghiệm lâm sàng/Truy cập mở rộng; không có kênh truy cập tuân thủ ở Trung Quốc và các khu vực khác, đồng thời AVTX-803 chưa được áp dụng cho các thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc.
3, Những phát triển quan trọng khác
1. Tiêu chuẩn chẩn đoán được cập nhật: Tiêu chuẩn vàng giảm/không có biểu hiện sLeX (CD15) trên bạch cầu trung tính + đột biến gây bệnh song song ở SLC35C1;
2. Liệu pháp gen (Kresladi) đã được phê duyệt cho LAD-I, không có liệu pháp gen nào đang được phát triển cho LAD-II và AVTX-803 là hy vọng điều trị duy nhất.
Thông số kỹ thuật cốt lõi và tiêu chuẩn chất lượng của AVTX-803
Thành phần cốt lõi của AVTX-803 làđộ tinh khiết cao qua đường miệngL-Fucose. Các thông số kỹ thuật sau đây được chia thành hai phần: tiêu chuẩn chất lượng API (Thành phần Dược phẩm Hoạt tính) và các chỉ số nghiên cứu lâm sàng chính, cả hai đều được biên soạn dựa trên các tài liệu được công bố công khai từ Avalo Therapeutics và dữ liệu thử nghiệm lâm sàng.
| Mục | Đặc điểm kỹ thuật | Bình luận |
|---|---|---|
| Thành phần hoạt động | L-(-)-Fucose, CAS 2438-80-4 | Công thức phân tử: C₆H₁₂O₅; Trọng lượng phân tử: 164,16 |
| độ tinh khiết | Lớn hơn hoặc bằng 99,0% (bằng HPLC) | Công thức lâm sàng sử dụng độ tinh khiết cấp dược phẩm cao-để đáp ứng các yêu cầu về an toàn khi sử dụng lâu dài-ở liều cao. |
| Vẻ bề ngoài | Bột tinh thể màu trắng | Tự do hòa tan trong nước; không mùi, vị hơi ngọt. |
| Hàm lượng nước | Nhỏ hơn hoặc bằng 0,5% (bằng phương pháp chuẩn độ Karl Fischer) | Để tránh suy giảm độ ổn định trong điều kiện-độ ẩm cao. |
| Dư lượng khi đánh lửa | Nhỏ hơn hoặc bằng 0,1% | Để kiểm soát các tạp chất vô cơ còn sót lại. |
| Kim loại nặng (dưới dạng Pb) | Nhỏ hơn hoặc bằng 10 trang/phút | Tuân thủ các tiêu chuẩn cấp dược phẩm USP/EP-. |
| Giới hạn vi sinh vật | Tổng lượng vi khuẩn hiếu khí Nhỏ hơn hoặc bằng 10³ CFU/g; Nấm mốc & Nấm men Nhỏ hơn hoặc bằng 10² CFU/g | Yêu cầu chung đối với chế phẩm uống. |
| Tạp chất chính | Không phát hiện được đường ngoại sinh (glucose, galactose, v.v.) hoặc dung môi hữu cơ còn sót lại | Để tránh sự can thiệp vào quá trình glycosyl hóa. |
Độ tinh khiết cao-của chúng tôiL-Fucoseđáp ứng tất cả các thông số kỹ thuật chất lượng nói trên, với mức nội độc tố được kiểm soát chặt chẽ để đáp ứng các tiêu chuẩn ứng dụng lâm sàng và cấp dược phẩm.